EHA 2019: highlights sikkelcelziekte

Prof. dr. Bart Biemond bespreekt 3 van zijn persoonlijke highlights van EHA 2019 aangaande sikkelcelziekte. Het bekijken waard, want volgens prof. Biemond luiden o.a. deze ontwikkelingen een nieuw tijdperk in voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte. 

1. Een proefdierenstudie waarin middels gentherapie de Sikkelcel-mutatie wordt gecorrigeerd.
2. De eerste resultaten van een fase 2 studie met een nieuw middel, een fosfodiesteraseremmer, bij patiënten met SCD.
3. Aanvullende data van de HOPE-trial met een geneesmiddel, voxelotor, dat de zuurstofaffiniteit van hemoglobine verandert (gepresenteerd in het Presidential Symposium).