12 min.
Prof. dr. Frank Leebeek gaat in op de resultaten van AMT-060 gentherapie na 3,5 jaar follow up en licht enkele andere studies over gentherapie toe. Dr. Alan Brooks vertelt over CRISPR/Cas9 als mogelijke nieuwe gentherapeutische optie, waarbij met behulp van lipid nanoparticles (LNPs) trapsgewijs de FVIII-levels kunnen worden verhoogd.